FDA desautoriza terapia genética para hemofilia

FAIRLESS HILLS, Pensilvania, EE.UU. (AP) — Los inversionistas huyeron en masa el miércoles de la farmacéutica Biomarin, cuyas acciones cayeron en un tercio, después que los reguladores federales rechazaron su terapia genética potencialmente revolucionaria para enfermos de hemofilia A.

La resolución de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) significa que la empresa con sede en San Rafael, California, deberá completar un estudio en curso de enfermos en etapa avanzada, lo cual podría demorar su aprobación en varios años.

La terapia, que pretendía liberar a los enfermos de hemofilia A de infusiones frecuentes de un coagulante para prevenir peligrosas hemorragias internas, había despertado grandes esperanzas en enfermos, médicos e inversionistas.

La llamada valoctocogene roxaparvovec, o valrox, hubiera sido la primera terapia genética aprobada en Estados Unidos para cualquier tipo de hemofilia, un trastorno genético caracterizado por la carencia de una proteína coagulante llamada Factor VII, que produce frecuentes hemorragias internas.

La terapia de Biomarin buscaba liberar a los enfermos graves de hemofilia A de 100 a 150 infusiones intravenosas anuales de Factor VII para prevenir dolorosas hemorragias espontáneas en articulaciones y músculos, las que pueden causar daños permanentes.

Pero últimamente surgieron dudas acerca de si la terapia funcionaría durante toda la vida o solo por algunos años, entre rumores de que Biomarin fijaría un precio de 3 millones de dólares por paciente.

En las operaciones bursátiles, los precios de las acciones de Biomarin Pharmaceutical Inc. cayeron al mediodía algo más de 34% a 78,21 dólares.