EEUU aprueba terapia genética para tipo raro de ceguera
WASHINGTON (AP) Las autoridades de salud en Estados Unidos aprobaron el martes la primera terapia genética del país para una enfermedad congénita, un tratamiento que mejora la vista de quienes padecen una forma rara de ceguera. La aprobación significa un gran avance para el campo emergente de la medicina genética.
La aprobación del producto de Spark Therapeutics permite una terapia que cambiará la vida del pequeño grupo de personas que padecen una mutación genética que destruye la visión y ofrece esperanzas a muchos más afectados por enfermedades congénitas. El fabricante dijo que revelará el precio el mes próximo, lo que demorará el debate sobre un tratamiento que los analistas pronostican costará alrededor de 1 millón de dólares.
La inyección, llamada Luxturna, es la primera terapia genética que aprueba la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) para una enfermedad congénita y la primera en la que el enfermo recibe directamente un gen correctivo. La mutación genética impide la producción de una enzima necesaria para la visión normal.
Los enfermos que recibieron el tratamiento dijeron que habían visto por primera vez la nieve, la luna o las estrellas.
Los que padecen esta deficiencia suelen empezar a perder la vista antes de los 18 años y en casi todos los casos llegan a la ceguera total. El gen defectuoso que provoca la enfermedad puede ser transmitido por varias generaciones sin consecuencias hasta que aparece cuando un niño recibe dos copias de ambos padres.
Luxturna se suministra mediante una inyección en cada ojo que reemplaza el gen defectuoso que impide que la retina convierta la luz en señales electrónicas que se transmiten al cerebro.
La FDA ha aprobado tres terapias genéticas desde agosto, a medida que las décadas de investigación en las unidades fundamentales de la vida empiezan a dar lugar a tratamientos comercializables. Las dos primeras son tratamientos hechos a medida para distintas formas de cáncer de la sangre. Kymriah, de Novartis, cuesta 475.000 dólares por una infusión de células genéticamente mejoradas. Su similar Yescarta, de Gilead Sciences, cuesta 373.000 dólares por tratamiento.
