Panel de EEUU sopesa terapia génica para combatir la ceguera
Una niña pudo ver la cara de su madre por primera vez. Un niño corrió por los pasillos de un supermercado, maravillado al ver juguetes que nunca supo que existían. Un joven subió a un escenario y vio las expresiones sorprendidas de los jueces mientras participaba en el concurso por televisión "America's Got Talent".
Caroline, Cole y Christian tenían muy poca visión y estaban destinados a perder incluso eso debido a una enfermedad ocular hereditaria sin tratamiento ni cura... hasta ahora.
Varios asesores de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) se reunirán el jueves para analizar si recomiendan o no la aprobación de una terapia génica dirigida a mejorar la visión de algunas personas con ceguera hereditaria.
Se trataría de la primera terapia génica en Estados Unidos para una enfermedad hereditaria y la primera en la que se administra un gen correctivo directamente a un paciente.
Por ahora solo se vende una terapia génica en Estados Unidos: un tratamiento contra el cáncer aprobado en agosto que modifica las células sanguíneas de los pacientes en los laboratorios.
A partir del jueves, niños, padres, médicos y científicos le dirán al panel de la FDA lo que es carecer y luego recuperar uno de nuestros sentidos más primarios.
Cole Carper, un niño de 11 años que recibió la terapia cuando tenía 8, describe cómo le cambió la vida cuando pudo ver el mundo. Cierto día después del tratamiento, luego de regresar a su casa en Little Rock, Arkansas, dijo que miró al cielo y dijo: ¿Qué son esas cosas brillantes?. Dijo que su madre le dijo: "Son estrellas".
Su hermana, Caroline Carper, de 13 años de edad, fue tratada cuando tenía 10 años. Después de eso, afirmó, "vi nevar y llover. Estaba completamente sorprendida. Sabía que había el agua y la nieve pero siempre pensé que estaban en el suelo. Nunca me imaginé que caían" porque el cielo era algo que ella nunca había visto, junto con otras cosas como la sonrisa de su madre.
El tratamiento, llamado Luxturna, es realizado por la empresa Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia. No concede una visión 20-20, pero un estudio financiado por la compañía encontró que mejoró la visión de casi todos los que la recibieron y que parecía segura de usar.
"Es emocionante" y en algunos casos podría ser una cura, aunque no se sabe cuánto tiempo duran los beneficios, apuntó el doctor Paul Yang, especialista ocular de la Oregon Health & Science y quien está probando terapias génicas para otras compañías. "No hay nada más para estos niños", afirmó.
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Marilynn Marchione está en Twitter como: @MMarchioneAP
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Este artículo es parte de una serie realizada por The Associated Press en colaboración con el Departamento de Educación Científica del Instituto Médico Howard Hughes. La AP es la única responsable de su contenido.
